Según un estudio publicado recientemente en The New England Journal of Medicine, los pacientes con una rara enfermedad ocular utilizaron el factor de crecimiento de insulina tipo I, medicamento mínimamente invasivo llamado teprotumumab, y experimentaron una mejoría en sus síntomas, apariencia y calidad de vida.
La enfermedad ocular tiroidea es una afección autoinmune rara, es decir, el sistema inmune de la persona produce factores que estimulan el agrandamiento de los músculos y los tejidos grasos detrás del ojo, llevando a una apariencia protuberante de los ojos. Además de la apariencia abultada, retracción de los párpados, los pacientes pueden experimentar visión doble y sensibilidad a la luz. La enfermedad puede conducir a la ceguera.
La mayoría de los casos, la enfermedad viene asociada a un hipertiroidismo, aunque también puede ocurrir en pacientes con hipotiroidismo e incluso en personas sin enfermedad tiroidea.
Los investigadores del Cedars-Sinai, realizaron un ensayo aleatorizado, donde algunos pacientes recibieron el fármaco y otros un placebo.
“El estudio demuestra que el tratamiento médico con teprotumumab es efectivo para revertir las manifestaciones de la enfermedad, brindando nuevas esperanzas a los pacientes“, dijo el investigador principal del estudio, Raymond Douglas, director del Programa de Enfermedades de los ojos de las glándulas tiroideas y orbitales en Cedars-Sinai .
Los pacientes recibieron el medicamento por vía intravenosa una vez por semana durante tres semanas durante un período de 21 semanas. Los resultados mostraron que:
- Los pacientes que recibieron teprotumumab experimentaron una respuesta efectiva en dos dosis o seis semanas de administración.
- Después de 24 semanas, el estudio mostró que el 83% de las personas que tomaban el medicamento tenían una reducción medible en el bulbo ocular frente al 10% de las que tomaban un placebo.
- La tasa de respuesta general fue del 78% entre los que tomaron el medicamento en comparación con el 7% de las personas que tomaron un placebo.
- El nuevo descubrimiento contribuyó a la aprobación rápida del medicamento por parte de la FDA, convirtiéndolo en el primer medicamento aprobado para la afección.
“Aparte de los procedimientos quirúrgicos altamente invasivos, los pacientes con esta afección no tenían alternativas de tratamiento reales“, dijo Douglas. “Este es un avance médico para que los pacientes reciban un tratamiento de infusión médica alternativa rápida y con excelentes resultados“.
El teprotumumab es un anticuerpo monoclonal completamente humano que bloquea la fisiopatología autoinmune inflamatoria que subyace en la enfermedad ocular tiroidea.
Fuente: Cedars-Sinai
Artículo: Douglas, R. S., Kahaly, G. J., Patel, A., Sile, S., Thompson, E. H., Perdok, R., et al. (2020). Teprotumumab for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease. New England Journal of Medicine, 382(4), 341-352.