Un fármaco nuevo, probado con éxito en ratones y en cultivos de células humanas, es capaz de revertir los síntomas y las causas de la diabetes tipo 1. Si se demuestra su eficacia y seguridad en ensayos clínicos, podría suponer una cura para la enfermedad.
El logro, detallado en Nature Communications, el cual es fruto de siete años de estudio, es de un equipo internacional de científicos encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) de Sevilla. Ha llevado varios años identificar un receptor molecular adecuado que se pueda activar con un fármaco; ahora que lo han descrito, será posible diseñar varias moléculas sintéticas para dar con el medicamento idóneo.
El fármaco ha tenido éxito para prevenir y tratar la diabetes en ratones transgénicos y en cultivos de tejido pancreático donado por las familias de pacientes fallecidos.
El trabajo determina los efectos de la molécula BL001 en esta enfermedad. Dicho compuesto está protegido por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud. Su diseño le permite activar un receptor molecular situado en la superficie de algunas células inmunes y de las células del páncreas, según explica Nadia Cobo, investigadora de este grupo y autora principal. Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege a las células beta del páncreas.
El mismo receptor también se encuentra en las células alfa del islote de Langerhans, que son las encargadas de almacenar y secretar la hormona glucagón. El fármaco provoca la transformación de células alfa en células beta. Este insólito fenómeno, conocido como transdiferenciación, resuelve un problema clave al que se enfrentan las terapias celulares, que es el de regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada.