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Una nueva estrategia demuestra su potencial en el tratamiento de la Enfermedad de Parkinson en ratones

Vall d’Hebron Insititut de Recerca (VHIR)

Un estudio publicado en la revista Molecular Therapy, muestra como una terapia reduce la expresión de una de las principales proteínas implicadas en la progresión de la enfermedad de Parkinson, la alfa-sinucleína. El estudio realizado en ratones, fue dirigido por el Dr. Miqel Vila, investigador ICREA y jefe del grupo de investigacion en Enfermedades Neurodegenerativas del VHIR y Analía Bortolozzi, investigadora del equipo Neurofarmacología y Neuropatología Experimental del IDIBAPS (Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer) y del IIBB-CSIC (Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona-Consejo Superior de Investigaciones Científicas).

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Vila Bover, Miqel

La enfermedad de Parkinson se caracteriza por la acumulación de una proteína, la alfa-sinucleína, en las células nerviosas, esto provoca alteraciones de la función del circuito nervioso y la presencia de síntomas motores como los temblores, movimientos más lentos, o síntomas no motores como el trastorno del sueño, disfunciones olfativas, depresión, deficiencias cognitivas y demencia. La mayoría de tratamientos actuales son sintomáticos y la mayoría modulan la actividad de los circuitos motores.

El estudio se enfoca en el tratamiento con un oligonucleótido inhibitorio, ASO (antisense oligonucleotide) que es capaz de inhibir la síntesis (producción de la proteína) alfa-sinucleína. Los oligonucleótidos son secuencias cortas de ADN o ARN que se utilizan en terapia génica como estrategia para silenciar o inhibir genes específicos. Los investigadores han demostrado que la administración vía intranasal en ratones de este oligonucleótido permite su acumulación en el cerebro y conduce a la reducción de la expresión del gen de la alfa-sinucleína.

Los investigadores destacan que “los resultados nos permiten avanzar en el conocimiento del papel de la alfa-sinucleína a nivel fisiológico, pero lo que es más importante, muestran como estas nuevas estrategias terapéuticas podrían retrasar la progresión de los síntomas de la enfermedad de Parkinson”, y que “Aunque la investigación aún se encuentra en fase preclínica, una nueva estrategia terapéutica podría retrasar la progresión de la enfermedad”.

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