La forma inhalable de ARN mensajero (ARNm) serviría para pacientes con enfermedad pulmonar, que podrían encontrar alivio al respirarlo.
El ARN mensajero, puede inducir a las células a producir proteínas específicas, por ello, es una vía muy prometedora para tratar una variedad de enfermedades (pues son proteínas que los pacientes requieren para “recuperarse o aliviar” sus enfermedades). El mayor obstáculo para esta técnica hasta ahora, ha sido encontrar formas seguras y eficientes de transportar las moléculas de ARNm a las células que las requieren. Debido a que el ARNm se puede descomponer fácilmente en el cuerpo, y debe transportarse dentro de algún tipo de portador protector.
Por ello, investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), han diseñado una forma inhalable de ARNm. Según los investigadores, este aerosol podría administrarse directamente a los pulmones para ayudar a tratar enfermedades como la fibrosis quística.
Los investigadores demostraron que podían hacer que las células pulmonares en ratones produjeran una proteína objetivo (24 horas después de la inhalación), en este caso, una proteína bioluminiscente. Según los investigadores se podría lograr, con la misma tasa de éxito, que se generaran proteínas terapéuticas, las suficientes para tratar muchas enfermedades pulmonares. Sus resultados fueron publicados en la revista Advanced Materials.
El equipo del MIT se propuso desarrollar un material que pudiera estabilizar el ARNm durante el proceso de suministro de aerosol. Para ello recurrieron a un tipo de polímeros cargados positivamente llamados polímero hiper-ramificado (beta amino ésteres), que además son biodegradables.
“La inhalación se usa como una vía de administración simple pero efectiva hacia los pulmones. Una vez que se inhalan las gotitas de aerosol, las nanopartículas contenidas dentro de cada gotita entran a las células y le indican que produzca una proteína particular a partir del ARNm“, dice Asha Patel, profesora asistente en el Imperial College de Londres y autor principal del artículo.
TranslateBio, una compañía que desarrolla terapias de ARNm, financió parcialmente este estudio y también comenzó a probar una forma inhalable de ARNm en un ensayo clínico de Fase 1/2 en pacientes con fibrosis quística.